公開資訊觀測站重大訊息公告

(6919)康霈*-本公司新藥CBL-514注射劑用於治療竇根氏症之二期臨床試驗取得最終統計結果，其主要療效指標在統計上達到顯著有效意義。

1.事實發生日:115/09/21
2.研發新藥名稱或代號:CBL-514
3.用途:
A.減少皮下脂肪
B.改善中/重度橘皮組織
C.治療罕見疾病竇根氏症
D.減少過重或肥胖成人皮下脂肪
4.預計進行之所有研發階段:
A.第一期臨床試驗 (Phase 1)：已完成。
B.第二期臨床試驗 (Phase 2)：已完成。
C.第三期臨床試驗 (Phase 3)：尚未進行。
D.新藥查驗登記審核 (NDA)：尚未進行。
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響
新藥研發之重大事件：
本公司新藥CBL-514注射劑用於治療竇根氏症（Dercum's Disease）之二期臨床試
驗CBL-0202DD今日已取得最終統計結果，其試驗主要療效指標在統計上達到顯著
有效意義。
   A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱
     、宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。
     a.試驗計畫名稱：
       一項評估CBL-514注射劑用於竇根氏症患者脂肪瘤療效及安全性之單盲、安
       慰劑組對照、隨機分派之二期臨床試驗。
     b.試驗目的：評估CBL-514注射劑相較於安慰劑用於治療竇根氏症的療效和安
       全性。
     c.試驗階段分級：二期臨床試驗
     d.藥品名稱：CBL-514
     e.宣稱適應症：治療竇根氏症（Dercum's Disease）
     f.評估指標：本試驗主要療效指標為:「於治療第20週，以疼痛量表
      （Comparative Pain Scale, CPS）評估竇根氏症患者接受CBL-514相較於安
       慰劑，其脂肪瘤疼痛分數相對於基準線的變化量。
     g.試驗計畫受試者收納人數：共納入19人，10人分派於CBL-514組，9人分派於
       安慰劑組。
   B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於 P值)及統計上之意義(包含但
     不限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統
     計資料，則應敘明理由說明之：
     本試驗最終統計結果顯示，CBL-514 治療後能顯著且持續地改善竇根氏症患者
     脂肪瘤的疼痛，在主要與次要療效評估的三個時間點皆達到統計上顯著有效意
     義，其統計結果如下：
     全分析集群組 (Full Analysis Set, FAS) 療效結果：
     •主要療效指標：於接受治療第20週，CBL-514 組疼痛分數平均減少 3.1 分，
       安慰劑組平均減少 1.9 分，與安慰劑組相比，CBL-514 改善竇根氏症患者
       脂肪瘤的疼痛療效達到統計上顯著差異（p=0.005）。
     •次要療效指標：於接受治療第16週，CBL-514 組疼痛分數平均減少 3.5 分，
       安慰劑組平均減少 1.7 分，與安慰劑組相比，CBL-514 改善竇根氏症患者
       脂肪瘤的疼痛療效達到統計上顯著差異（p=0.0017）。
     •次要療效指標：於接受治療第24週，CBL-514 組疼痛分數平均減少 4.1 分，
       安慰劑組平均減少 1.7 分，與安慰劑組相比，CBL-514 改善竇根氏症患者
       脂肪瘤的疼痛療效達到統計上顯著差異（p<0.0001）。
     依計畫書群組 (Per Protocol population, PP population) 療效結果：
     •主要療效指標：於接受治療第20週，CBL-514 組疼痛分數平均減少 3.1 分，
       安慰劑組平均減少 1.4 分，與安慰劑組相比，CBL-514 改善竇根氏症患者
       脂肪瘤的疼痛療效達到統計上顯著差異（p=0.0002）。
     •次要療效指標：於接受治療第16週，CBL-514 組疼痛分數平均減少 3.5 分，
       安慰劑組平均減少 1.2 分，與安慰劑組相比，CBL-514 改善竇根氏症患者
       脂肪瘤的疼痛療效達到統計上顯著差異（p=0.0001）。
     •次要療效指標：於接受治療第24週，CBL-514 組疼痛分數平均減少 4.1 分，
       安慰劑組平均減少 1.2 分，與安慰劑組相比，CBL-514 改善竇根氏症患者
       脂肪瘤的疼痛療效達到統計上顯著差異（p<0.0001）。
     本試驗統計結果顯示，CBL-514改善竇根氏症患者脂肪瘤的疼痛療效於全分析
     集群組(FAS)與依計畫書群組(PP population)的三個時間點（16週、20週、24
     週）均展現出優異且具統計學上顯著意義的療效，並且隨治療時間延長，疼痛
     緩解效果更加顯著。
     安全性與耐受性：
     整體試驗結果顯示，CBL-514 具有良好的安全性與耐受性。受試者完成至多5次
     CBL-514治療後的整體安全性與耐受度良好，所有不良事件皆為輕度和中度，
     且沒有與藥物相關之嚴重不良事件（SAE）發生。大部分不良反應為短暫的注
     射部位反應。總體上治療後的實驗室血液檢查、生命徵象和理學檢查結果沒有
     與試驗藥品相關的臨床顯著變化。
   C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來
     新藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免涉及本公司「對上市公司應公開
     完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)：不適用。
   D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達
     顯著意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷
     謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上
   顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施
   ：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯
   著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：公司評估中。
(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不
   公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
(1)預計完成時間：實際時程將依臨床試驗執行進度調整。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
竇根氏症(Dercum's Disease, DD ) 是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，病患
軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自
發性的劇烈疼痛 (又稱痛性脂肪瘤)，其疼痛是灼痛和灼熱的，經常是超過3 個月的
嚴重慢性疼痛，並且會導致患者無法正常生活，其症狀不會自發性緩解或消失，且
其痛性脂肪瘤可能在短時間變大。竇根氏症目前在美國約有12.45萬名病患，在歐洲
則約有24萬名病患，女性發病率約為男性的5到30倍。根據 Market Research Future
發布的《Global Dercum's Disease Market 2023》報告，全球竇根氏症市場規模預
計將由2021年的113億美元成長至2030年的199.6億美元。目前全球尚無治療竇根氏
症的藥物或產品核准上市，也缺乏有效的治療方法。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無此情事。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: