公開資訊觀測站重大訊息公告
(6446)藥華藥-本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）用於早前期原發性骨髓纖維化或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗收案完成
1.事實發生日:115/06/10
2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:
治療早前期原發性骨髓纖維化（Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis）
或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化（Overt Primary Myelofibrosis
at low or intermediate-1 risk according to DIPSS Plus）
https://www.clinicaltrials.gov
NCT Number: NCT06468033
4.預計進行之所有研發階段:第三期臨床試驗及未來新藥查驗登記
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/
不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；
另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他
影響新藥研發之重大事件：
本公司Ropeginterferon alfa-2b用於早前期原發性骨髓纖維化或低或中度
風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗收案完成，共納入160
名受試者。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達
統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風
險及因應措施：不適用。
(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統
計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
不適用。
(4)已投入之累積研發費用：
考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
繼續進行Ropeginterferon alfa-2b用於早前期原發性骨髓纖維化或低或中度
風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗。
(1)預計完成時間：
預計於2027年完成試驗，惟實際時程將依執行進度調整，本公司將依法規
及臨床進展揭露相關訊息。
(2)預計應負擔之義務：無。
7.市場現況:
原發性骨髓纖維化（primary myelofibrosis, PMF）為骨髓纖維化
（myelofibrosis, MF）的一種，與真性紅血球增多症（polycythemia vera, PV）
、原發性血小板過多症（essential thrombocythemia, ET）同屬於骨髓增生性
腫瘤（myeloproliferative neoplasms, MPN）疾病。根據提供罕見疾病資訊的
網站Orphanet，全球每10萬人約有1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關
症狀，現行治療方法包括仿單標示外的愛治（hydroxyurea, HU）、長效型干擾
素，某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需骨髓移植，JAK2抑制劑主要適用於
中、高風險的骨髓纖維化患者。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
(1)本試驗為一項全球多國多中心第三期臨床試驗，試驗名稱為HOPE-PMF。
(2)Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素
，至今已獲全球約50個國家核准用於成人真性紅血球增多症患者，包括美國
、日本、中國及歐盟等主要新藥市場；Ropeginterferon alfa-2b亦已獲衛福
部核准用於治療接受hydroxyurea治療後有抗藥性或無耐受性的原發性血小板
過多症成人病人。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
資人應審慎判斷謹慎投資。:
|