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(1799)易威-代美國子公司Tulex Pharmaceuticals(以下簡稱Tulex)公告與合作夥伴共同開發之TLX-032治療自閉症新藥於2a期臨床試驗中取得正面結果

1.事實發生日:114/11/18
2.公司名稱:Tulex Pharmaceuticals Inc.
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:
一、本公司子公司Tulex Pharmaceuticals (以下簡稱Tulex)與合作開發夥伴合作開發之 TLX-032 (合作夥伴使用代號為ART-501，前稱ARD-501)新型口服液體製劑用於治療自閉症
類群障礙症（Autism Spectrum Disorder, ASD）的第2a期臨床試驗（Phase 2a）中獲得正面之結果。其數據顯示TLX-032 在治療自閉症類群障礙（ASD）相關症狀方面的潛在應用價
值。本項試驗為一早期概念驗證（proof-of-concept）的試驗，共有 6 名受試者參與，其中 4 名受試者展現明顯的臨床改善訊號。TLX-032整體耐受性良好，所有不良事件（Adverse
 Events, AEs）均為輕微且短暫，未出現任何嚴重不良事件（Serious Adverse Events, SAEs）。根據異常行為檢核表第二版（Aberrant Behavior Checklist–Second Edition,
 ABC-2）的測量結果，多數受試者在行為面向上出現改善，特別是在易怒（Irritability）、遲鈍／社交退縮（Lethargy/Social Withdrawal）、刻板行為
（Stereotypic Behavior）以及過動／不服從（Hyperactivity/Non-compliance）等分量表上，於低劑量 TLX-032治療期間相較基準值呈現顯著下降。其中，ABC-2 的易怒分量表為
美國 FDA 已核准用於 ASD相關易怒症治療之藥物的主要臨床指標之一。Tulex及合作開發夥伴計畫持續推進 TLX-032 進入後續臨床開發階段。
二、臨床試驗設計介紹
(一)試驗計畫名稱:評估TLX-032用於自閉症類群障礙症患者之安全性與療效的盲性交叉對照試驗。
(二)臨床人數及地點:在美國規劃招募受試者人數為12人，完成招募人數為6人，實際完成全程試驗為5人。
(三)試驗主要目標:試在評估兩種劑量等級之TLX-032用於自閉症類群障礙症受試者的有效性及安全性。
(四)試驗階段分級:2a
(五)試驗代號:NCT06126653
(六)試驗設計:
本試驗採盲性、安慰劑對照、交叉試驗設計。
試驗分為兩個階段:
第一階段:所有受試者接受TLX-032低劑量(0.2毫克/公斤體重)治療7天，隨後進行7天洗脫期。
第二階段:受試者採盲性隨機分配，以1:1比例分為兩組，各組分別接受TLX-032高劑量(0.5毫克/公斤體重)與安慰劑治療，採交叉設計。每次給藥週期為7天，隨後進行7天洗脫期。
三、臨床試驗結果:這項第 2a 期試驗為一項多中心臨床研究（multicenter trial），於美國兩個臨床據點執行，共收案 6 名經診斷確認之成人 ASD 受試者，其中 5 名完成所有治療
。試驗設計包括基準期（baseline assessments）、開放標籤（open-label）低劑量TLX-032治療期，以及後續雙盲安慰劑對照交叉（blinded,placebo-controlled, crossover）
高劑量治療期。在療效評估方面，共有 4名受試者展現臨床意義的改善訊號。根據異常行為檢核表第二版（Aberrant Behavior Checklist–Second Edition, ABC-2）的測量結果，多數
受試者在行為面向上出現改善，特別是在易怒（Irritability）、遲鈍／社交退縮（Lethargy/Social Withdrawal）、刻板行為（Stereotypic Behavior）以及過動／不服從
（Hyperactivity/Non-compliance）等分量表上，於低劑量 TLX-032治療期間相較基準值呈現顯著下降。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
一.研發新藥名稱或代號:TLX-032
二.用途:治療自閉症藥物 網址:https://clinicaltrials.gov/study/NCT06126653
三.預計進行之所有研發階段:臨床2a至3期試驗、新藥查驗登記審查。實際進度將視與合作夥伴後續溝通情形及當地監管機構之意見而定。
四.目前進行中之研發階段:
(一)提出申請/通過核准/不通過核准:不適用。
(二)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施:不適用
(三)已通過目的事業主管機關許可者、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上，顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向:不適用。
(四)已投入之研發費用:因涉及國際合夥伴產品開發及行銷策略，本公司為保障投資人權益，暫不揭露。
五.將再進行之下一階段研發:
(一)預計完成時間:不適用
(二)預計應負擔之義務:TLX-032新藥為Tulex與國際知名藥廠共同研發。
六.市場狀況:在美國，自閉症類群障礙（Autism Spectrum Disorder, ASD）的盛行率持續上升。根據美國疾病管制與預防中心（CDC, 2022）數據，約 每 31 名 8 歲兒童中就有 1
 名被診斷為 ASD，顯著高於2020年的1/36及 2018 年的 1/44。隨著診斷率攀升與醫療意識提高，全球 ASD 治療市場持續擴張。根據 Global Market Insights (GMI, 2024) 報告，
2023 年全球 ASD 市場規模約為 341 億美元，預期至2032 年將成長至約 520 億美元，年複合成長率約 4.8%，顯示該領域具長期成長潛力與龐大市場需求。目前市場上 僅有兩款藥物
獲 FDA 核准，主要用於 ASD相關的易怒與行為失調症狀，尚無能針對自閉症核心症狀（如社交互動缺陷、重複行為、感官異常等）的藥物療法。現有治療亦常伴隨體重增加、代謝異常與
嗜睡等副作用，影響長期依從性。這顯示 ASD 領域存在明顯的未被滿足醫療需求（unmet medical need），為具新機轉與良好耐受性的新療法創造了重大發展契機。TLX-032正是針對
此臨床缺口所開發的新型口服液體緩釋製劑，以低劑量、長效釋放設計，提供穩定且良好耐受的藥物暴露（steady and well-tolerated systemic profile）。該產品開發概念源自
對 ASD 病理特徵與臨床行為表現之研究觀察，採取生物學導向（biology-driven）的治療策略，旨在改善患者的行為與社交功能表現。其緩釋動力學設計可避免傳統即釋劑型常見的濃度
波動，進而提升安全性、耐受性與長期依從性。TLX-032的研發方向，正契合 ASD 領域對針對病理機轉治療之強烈需求，展現出明確的臨床與商業化潛力。
七.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。