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(6576)逸達-本公司新劑型新藥FP-001 42 mg用於治療兒童中樞性性早熟三期臨床試驗達到主要療效指標

1.事實發生日:114/12/24
2.研發新藥名稱或代號:FP-001 42毫克（即CAMCEVI 42毫克，6個月緩釋注射劑）
3.用途:用於治療兒童中樞性性早熟
4.預計進行之所有研發階段:新藥查驗登記申請
5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准
，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投
入累積研發費用):
(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響
 新藥研發之重大事件：
(A) 臨床試驗設計介紹：
  a. 試驗計畫名稱：
     一項多國多中心的三期Casppian研究將評估甲磺酸亮丙瑞林leuprolide mesylate
    （FP-001 42 毫克）控釋劑型在中樞性性早熟（CPP）患者中的療效與安全性。
  b. 試驗目的：
     評估甲磺酸亮丙瑞林leuprolide mesylate（FP-001 42 毫克）控釋劑型在中樞性
     性早熟（CPP）患者中之療效、安全性和藥物動力學。
  c. 試驗階段分級：三期臨床試驗。
  d. 藥品名稱：甲磺酸亮丙瑞林 leuprolide mesylate（FP-001 42 毫克）
  e. 宣稱適應症：兒童中樞性性早熟。
  f. 評估指標：
     評估甲磺酸亮丙瑞林 leuprolide mesylate（FP-001 42 毫克）每六個月施打一
     次的長效控釋性腺激素釋放素促進劑（GnRH agonist）於中樞性性早熟（Central
     Precocious Puberty, CPP）兒童患者中的之療效、安全性及藥物動力學特性。
  g. 試驗計畫受試者收納人數：
     此三期臨床試驗為開放標籤、無對照組之多國多中心臨床試驗；受試群體為
     2－9歲患有兒童中樞性性早熟之病患，於美國、中國及台灣執行臨床試驗並
     招募合計94位病患。臨床試驗設計為受試者將在開始進行試驗時（Day 0）以
     及第24周分別以FP-001 42 mg注射給藥（相隔6個月），並觀察至第48周，以
     評估臨床療效、安全性及藥物動力學。
(B) 主要評估指標之統計結果及統計上之意義：
 (1) 主要療效指標是在第 24週檢測時，其血清黃體激素（luteinizing hormone, LH）
     濃度低於 4 mIU/mL 的患者百分比。若有80%以上的受試者達到此LH抑制門檻，
     則 FP-001 42 毫克注射劑被視為對中樞性性早熟（CPP）具有治療效果。
 (2) 本研究結果顯示，在第 24 週進行 GnRHa 檢測後 60 分鐘，血清中黃體生成素
    （LH）< 4 mIU/mL 的患者比例約為 93.62%（=88/94），結果具有統計學顯著意義
    （P-value = 0.0005）並超過預設的成功標準。
 (3) 三期臨床試驗的完整結果將提交於近期舉行的科學會議中發表；預計於 2026 年
     年中左右向美國FDA提交新藥查驗登記（NDA）申請。
(C) 單一臨床試驗結果 (包含主要評估指標之統計學P值及統計學上是否達顯著意義)，
    並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。
(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上
 顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：
 不適用。
 (3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上
 著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。
 (4)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，
 為避免影響授權金額且為保障投資人權益，暫不揭露。
6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):
 (1)預計完成時間：三期臨床試驗的完整結果將提交於近期舉行的科學會議中發表。
 (2)預計應負擔之義務：不適用
7.市場現況:
兒童中樞性性早熟是女孩和男孩早期性發育的疾病，因其「下視丘－腦下垂體－性腺
軸」過早被活化，使孩童過早進入青春期。女孩的青春期通常在 8－13 歲之間，而
男孩在 9－14 歲之間，而患有中樞性性早熟的患者在青春期之前開始出現症狀，女
孩出現乳房發育、初經來潮，而男孩為生殖器發育及變聲等第二性徵發育；
估計每5,000－10,000位孩童就有1位罹患兒童中樞性性早熟，該病症好發於女孩，
女孩的發病率約為男孩的20倍。
根據Data Bridge Market Research統計分析，2021年全球兒童中樞性性早熟市場價值約
14.83億美元，預估2029年將達到26.63億美元，其未來8年預估複合年增長率約 7.6%。
GnRH/LHRH激動劑為兒童中樞性性早熟之主要基礎療法，其中又以leuprolide 長效注射
劑最被廣泛使用。根據Bloomberg及IQVIA數據庫資料推估，截至2024年1月，美國以
leuprolide治療兒童中樞性性早熟藥品市場規模約3.2億美元，其中以LUPRON DEPOT-PED
為主，FENSOLVI次之。
8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):無。
9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投
   資人應審慎判斷謹慎投資。: