公開資訊觀測站重大訊息公告

(6696)仁新-公告本公司召開重大訊息說明記者會之新聞稿內容

1.事實發生日:114/12/02
2.公司名稱:仁新醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:本公司之子公司Belite Bio, Inc於美東時間2025年12月1日公告LBS-008針對斯特格病變青少年病患全球第三期臨床試驗之關鍵性數據。
6.因應措施:本公司依「證券商營業處所買賣興櫃股票審查準則」第35條第1項第13款及第12項規定，於民國114年12月2日上午6點30分於財團法人中華民國證券櫃檯買賣中心召開重大訊息記者會。
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
新聞稿內容如下：
仁新醫藥(股票代碼：6696，以下簡稱”仁新”)於昨日代子公司Belite Bio, Inc(那斯達克股票交易代碼：BLTE，以下簡稱”Belite”)公告，旗下LBS-008(Tinlarebant)口服新藥針對青少年斯特格病變斯特格病變臨床三期試驗(DRAGON)解盲之關鍵性數(Top-line data)，成為有史以來首次成功的斯特格病變關鍵性試驗。斯特格病變是一種會逐漸奪走視力、最終可能失明的遺傳性眼疾，目前全球尚無已核准的治療方法。Belite規劃於2026年上半年向美國FDA遞交新藥查驗登記申請(NDA)。

DRAGON共收案104位青少年受試者，並成功達成主要療效指標。該試驗採用預先指定的分析模型(pre-specified analysis, p=0.0033)結果顯示，透過眼底自發熒光成像技術(FAF)測量視網膜萎縮區域(DDAF)，與安慰劑組相比，試驗組病灶增長速度降低了36%，達到非常顯著，解盲數據相當正向。另考量斯特格病變典型的漸進性病程特性，進一步的事後分析(post-hoc analysis)提供了特定數據相關性，顯示療效保持一致且試驗組結果顯著優於安慰劑組，p值更小於0.0001，數據表現更加優異。

Belite董事長暨執行長林雨新醫學博士表示：「DRAGON最終試驗結果讓斯特格病變疾病治療迎來了歷史性突破，Tinlarebant將成為首個治療這種具威脅性疾病的潛在新藥，並帶給長期面對這種過去被認為無藥可醫疾病的患者及其家屬治療新希望。」

在24個月的試驗期間中，試驗組與安慰劑組之整體視力皆變化很小，與預期一致，也與疾病自然史研究數據一致。Tinlarebant的安全性持續表現良好，與過去試驗結果保持一致，同時也展現良好的耐受性，僅有4名受試者因治療相關事件而停止用藥。待完整分析完成後，Belite計畫於未來醫學會議中分享更多數據。

英國皇家眼科醫學院院士(FRCOphth)、倫敦Moorfields眼科醫院眼科醫師，同時也是DRAGON英國試驗主持人及DRAGON試驗主要招募者的Michel Michaelides教授暨醫學博士表示：「臨床三期數據顯示，Tinlarebant可顯著減緩斯特格病變之病灶增長，此結果令人振奮。我們相信這種具威脅性的疾病即將迎來首個核准的治療選項。」

Belite醫務長Hendrik Scholl醫學博士表示：「口服療法可以改變斯特格病變的病程，DRAGON提供了至今最強而有力的證據。結果驗證了Tinlarebant的作用機轉，能有效減緩疾病進程。整體而言，這些數據進一步強化了Tinlarebant改變斯特格病變治療格局的潛力。」

仁新表示，Tinlarebant是全球市場首見藥物(first-in-class)。仁新集團是全球第一個在斯特格病變做到突破的團隊，也是歐美以外第一家成功開發出全新機轉新藥的公司，在無藥可醫的領域寫下歷史性里程碑。

法規重點
Belite規劃於2026年上半年與各國監管機構討論Tinlarebant的潛在後續計畫與新藥查驗登記申請 (NDA)送件事宜，並向美國FDA遞交新藥查驗登記申請(NDA)。

DRAGON數據重點
DRAGON試驗為期兩年，採取隨機分配、雙盲，及安慰劑對照(2:1)的全球多國多中心臨床三期試驗。

患者人口統計
共收案104位年齡介於12至20歲的青少年受試者(試驗組69位及安慰劑組35位)。所有患者均被診斷為斯特格病變，且在ABCA4基因中至少發現一個突變，萎縮病灶大小不超過3個視盤面積(7.62 mm2)，以及最佳矯正視力(BCVA)為20/200或更好。

正向療效結果
採用重複測量混合模型(MMRM)下的非結構化共變異數矩陣進行評估，Tinlarebant在主要療效指標上達標，視網膜成像顯示病灶增長速度相較安慰劑組顯著降低了35.7%(p=0.0033)。另為考量所收集數據的縱向特性，並在DRAGON試驗的樣本量下保持模型的穩定性，採用MMRM下的自回歸共變異數矩陣進行事後分析，結果顯示治療效果為35.4%(p<0.0001)。
主要療效指標在非研究眼(fellow eye)中同樣觀察到統計上顯著的療效，病灶增長率降低33.6%(p=0.041)。
此外，在關鍵次要療效指標中，Tinlarebant亦能減緩自體熒光(DAF)病灶增長速率，其計算為視網膜萎縮區域(DDAF)與自發熒光病變區域(QDAF)的總和，研究眼降低33.7%(p=0.027)；非研究眼降低32.7%(p=0.017)。
試驗組及安慰劑組之最佳矯正視力(BCVA)相對於基線無顯著變化。
每日服用5毫克劑量可有效降低血漿中RBP4濃度，平均降低幅度約為基線的80%。
試驗結束時(停藥後1至3個月)，血漿中RPB4濃度回升至基線值的84%。血漿中RPB4濃度的恢復與血液中Tinlarebant濃度的減少高度相關。

安全性持續表現良好，與過去試驗結果一致
Tinlarebant(每日口服5毫克)在青少年斯特格病變患者中持續展現安全性與良好的耐受性。
無受試者因眼科不良事件(AE)而停止用藥或退出試驗，僅有4名受試者因治療相關事件而停止用藥。
黃視症與暗適應遲緩是最常見的藥物相關眼科不良事件。大多數黃視症、暗適應遲緩與夜間視力減退均屬輕微，且多數在試驗期間已自行改善。頭痛是最常見的與治療相關的非眼科不良事件。

網路直播資訊
日期：美東時間2025年12月1日
時間：美東時間上午8:00(美西時間上午5:00)
連結：https://events.q4inc.com/attendee/851809284

直播連結說明
請透過上述連結，或前往Belite投資人關係網站的「簡報與活動」頁面觀看現場直播，活動結束後，將提供重播觀看。https://investors.belitebio.com/presentations-events/events